リジェネックスバイオ(ティッカー:RGNX)

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リジェネックスバイオ(Regenxbio)について解説します!

① 現在の株価は低迷しているものの、今後上昇トレンドに入る可能性は十分ある

② 独自のAAV遺伝子デリバリー技術は次世代の遺伝子治療の中核を担う可能性が高い

③ 承認済みのゾルゲンスマに同社のAAVベクターは利用されており、実用性は既に立証されている

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リジェネックスバイオ(Regenxbio)の最近の株価推移は?

どうも、タルボットです。最近、更新がおろそかになってきていますが、そろそろ記事書かないとなーとも思い、この記事を書いております(笑)
今回の記事は分子生物学的な内容もふんだんに盛り込んだ初心者置いてきぼりの内容となっています。適宜読み飛ばすことを推奨します(笑)
また、タルボットの個人的な見解が多数含まれており、内容の正確性については保証できませんので悪しからず。

リジェネクスバイオの株価推移

さて、今回紹介するのはリジェネクスバイオという企業になります。メリーランド州に本社を構える同社は、「遺伝子治療を通じて人々の生活を向上させる」をスローガンに掲げており、いかに遺伝子治療に力を入れているかが分かります。おそらくあまり知っている方はいないのではないでしょうか?

出典:Google(RGNXの株価推移)

それもそのはず、最近の株価の動きは低迷の一途を辿っており、グロース株に投資しておけば間違えなかった2020年には見向きもされない銘柄であったことは間違いありません。チャート的にみると前回の山は越えてきているので、上昇トレンドに入っているようにも見えますね。私も短期的な見方は苦手なので、この辺りはわかりません(笑)

遺伝子治療への注目度は高い

出典:Google(CRSPの株価推移)

ではなぜ、リジェネクスバイオに注目をしているかと言えば、同じく遺伝子治療に取り組んでいるクリスパーセラピューティクス(CRSP)の株価はここ1年で3倍近くまで上昇しているということがあるからです。つまり、株式市場の遺伝子治療に対する期待値は高く、遺伝子治療にとって重要な技術を保有しているリジェネクスバイオの株価は今後上昇するという公算が大きいと考えるからです。では、リジェネクスバイオが保有している技術とはどのようなものなのでしょうか?

独自の遺伝子デリバリープラットフォームが強み

今後やってくるDNAやRNAを利用した治療法

現在世界中で開発されている新薬候補の多くは抗体を利用したものが主流となっていますが、私が次に来る新薬のカテゴリーとして注目しているのがDNAやRNAといった遺伝情報を利用した治療法です。

現在主流の抗体を使った治療法は、基本的にその場しのぎのものがほとんどであり、生涯にわたって投与が必要なものも少なくありません(患者がずっと使ってくれるのは定期的な売り上げが発生しますし、抗体を使った薬は基本的に高価なので、患者は大変だけど製薬会社はおいしい状況になっているのが現状です。)

それに対し、一度の治療で長期間にわたる効果の持続を期待できるのが遺伝子治療になります。現在頻回投与を行わなくてはならない患者さんにとっては非常にメリットがありますし、抗体を使った治療法では治せなかった病気が治せるようになる可能性も秘めています。

私が現状思いつく遺伝子治療の可能性は以下。

遺伝子治療の可能性

① 幅広い病気を治療できる可能性がある
ヒトが持つDNAのすべてが利用可能であるため、さまざまなタンパク質を細胞に作らせたり、あるいは作らせないようにすることも可能。また、生まれつきの遺伝子異常であってもゲノム編集技術によって治療が可能となることは十分考えられる。

② 根本治療になる可能性がある
現在世の中に存在する治療薬の多くは対症療法となってることが多く、生涯にわたって投与が必要なものがある。その点、遺伝子治療は体の中で半永久的に治療薬を作り出す状態を生み出すことができるので、投薬の回数を減らすことはもちろん、投薬自体が必要なくなる可能性すらある。

③ 新薬候補を今までより簡単に見つけられる可能性がある
これまでは候補となる物質を見つけるのにスクリーニングに非常に時間がかかっていたが、DDSの技術などが確立されていれば、DNAの配列を変更するだけで治療薬の候補となる場合もあり、疾患によっては大幅な開発期間の短縮が期待できる。

こうした遺伝子治療はそう遠くないうちに当たり前のものになります。事実、バイオンテックやモデルナの開発したワクチンはmRNA(メッセンジャーRNA)を利用したものであり、体の外側からDNAやRNAを取り込んで、体内で目的のタンパク質(バイオンテックやモデルナのワクチンでは抗体)を作らせることには成功しているわけです。

出典:モデルナHP(DNA→mRNA→タンパク質という流れについて解説した図)
DNA → mRNA → タンパク質という流れが基本であり、この流れはセントラルドグマと呼ばれています。

つまり、今回のワクチンは「抗体をつくらせる」遺伝情報を使ったのでワクチンであっただけであり、「治療薬をつくらせる」遺伝情報を使えばそれは治療薬になるということです。DNAやRNAの配列を変えることは非常に簡単なので、技術的な壁はほとんどなくなったと言っていいと思います。もちろん、標的となる細胞にDNAやRNAを輸送するシステムの構築や安全性の検証が必要なのは当たり前ですが、現在ある技術でも多くの疾患の治療薬を創ることができると思います。

重要となってくるのがDDS(ドラッグ・デリバリー・システム)

みなさんはDDSという言葉をご存知でしょうか?これはドラッグ・デリバリー・システムの頭文字を取った言葉で、「治療薬を体内の目的の場所に運び、薬の効果を最大限引き出そうとする技術」のことです。この言葉自体は決して新しいものではなく、みなさんが普段飲んでる薬でもカプセルタイプのものなどは溶けるスピードをコントロールすることで、目的の場所で薬が効くようにする典型的なDDSです。

さて、話を遺伝子治療に戻すと、DNAやRNAは体内に入れるだけではほとんど意味がありません。例えば、人間の血中にはDNAやRNAを分解する酵素が含まれています。これは外敵から身を守る仕組みの一つです。DNAやRNAは目的の細胞の中に入れることができてはじめて効果を発揮します。ここで重要になってくるのがDDSというわけです。

現在はLNPが主流だけどウイルスベクターも必要となる

DNAやRNAを細胞の中に入れるための技術はさまざまな種類があり、たとえば、バイオンテックやモデルナのワクチンでは脂質ナノ粒子(LNP)が利用されており、かなり一般的な技術として普及してきています。しかし、LNPは万能ではなく、今後DNAやRNAを入れにくい細胞が出てくるのは間違いありません。そのような場合に代替となるDDSが必要になるのですが、その一つがアデノ随伴ウイルスベクター(AAVベクター)であり、その特許をがっつり保有しているのがリジェネクスバイオなのです。

ちなみになぜLNPでDNAやRNAが導入しにくい細胞が出てくるのか分かるのかと言えば、大学レベルの実験でも細胞にDNAやRNAを導入をしようという試みは数多く行われており、細胞の種類によってはウイルスベクターを使わなければ導入できないパターンも存在するからです。

そもそもベクターってなに?

出典:フナコシHP(AAVベクターの図)

ここまでベクターというものについて一切触れてこなかったので、少し解説したいと思います。ベクターとは「外来遺伝物質を別の細胞に人為的に運ぶために利用されるDNAまたはRNA」のことを指します。上の図はAAVベクターの1つですが、リング状に塩基(アデニンとかチミンとかグアニンとかシトシンとかウラシルって生物で習ったやつ)がならんでいます。

AAVベクターはウイルスベクターと呼ばれるものになります。「ウイルス」と聞いて、あのウイルス?となった方、その通りです。AAVベクターはもともとアデノウイルスという非病原性のウイルスから見つかったものになります。

ウイルスベクターはウイルスが増殖する仕組みを利用したもの

「ウイルス」がどうやってヒトの体の中で増えていくのかという過程を考えるとウイルスベクターというものについて少し理解が深まると思います。ウイルスは自身だけでは増殖できません。ウイルスはヒトの細胞に自身のDNAやRNAを取り込ませ、その細胞の機能を利用して増殖するのです。このヒトの細胞にDNAやRNAを取り込ませる仕組みで重要となっているのがウイルスベクターというわけです。

ベクターの塩基配列をいじることで特定の細胞をターゲットにすることも可能

ベクターにはいろんな情報が書き込まれていますが、私が重要だと思うのはプロモーターと呼ばれる場所の情報です。みなさんはヒトの体の細胞にいろんな種類があることを不思議に思ったことはありませんか?基本的にヒトの細胞は神経だろうが筋肉だろうが皮膚だろうが持っているDNAは同じです。ですが、見た目もその働きも違います。なぜそのような違いが生まれるかと言えば、設計図(DNA)の利用する領域をそれぞれの組織で使い分けているからです。この使い分けの一旦を担っているのがプロモーターです。

なぜこんなことを長々と話したかというと、AAVベクターの配列をいじることで目的の細胞でのみタンパク質を作らせることが可能だということを言いたかったからです。つまり、目的の細胞以外にAAVベクターが取り込まれてもタンパク質が作られなければ害は特にないので、副作用をコントロールできる可能性があるということです。

リジェネクスバイオはAAVベクターに関して100を超える特許を保有しています。今後、遺伝子治療に製薬会社の新薬開発の中心がシフトしてきたときに、AAVベクターの特許を数多く保有していることは業績に大きなプラスをもたらす可能性は高いと思っています。

NAVベクターはAAVベクターの進化版

さらに、リジェネクスバイオは自社のAAVベクターのことをNAVベクターと呼んでおり、有効性や安全性において多くの改良が加えられているようです(私も専門家ではないので詳細は分かりません)。

NAVベクターを利用したゾルゲンスマは既に製品化されているという事実

ここまで長々と書いてきましたが、「じゃあ製品化の目途は立っているのか?」と疑問に思う方もいるかもしれません。実はNAVベクターを利用した治療薬はすでに承認されているのです。

ゾルゲンスマ(一般名:オナセムノゲン アベパルボベク)

ゾルゲンスマは脊髄性筋萎縮症(SMA)に適用を持つ治療薬で日本でも承認されています。SMAという病気はSMN1という遺伝子の機能が正常に働かないことで起こる遺伝性の難病であると言われています。体を動かすのに必要な神経に異常が生じるため、筋力の低下が起きる結果となり、乳児で発症するタイプのものは患者の9割以上が20ヵ月以内に死亡するか、半永久的な呼吸器の管理が必要になります。

そこで、ゾルゲンスマはAAVベクターにSMN1遺伝子を組み込んだものとなっており、患者の細胞に取り込まれることで正常なSMNタンパク質が作られるようになるので、病気の症状が改善されるというわけです。さらに、AAVベクターは一度取り込まれると長期的に細胞に存在し、SMNタンパク質を作らせ続けることができます。もちろん長期的なフォローアップは必要なものの、患者としては頻回に投与する必要が無くなり、原理的には根治と言ってもいい状態を作り出すことも可能です。

ここで使われているAAVベクターこそリジェネクスバイオの開発したものであり、ノバルティスファーマは87億ドルでこれを買収しています。ゾルゲンスマは発売から1年で既に累計売上が10億ドルを突破しており、今後、リジェネクスバイオにとって大きな追い風となることは間違いないでしょう。

リジェネクスバイオのパイプライン

出典:リジェネクスバイオ投資家向け資料

↑の画像がリジェネクスバイオの開発している新薬のパイプラインになりますが、網膜・神経変性・代謝性疾患に非常に注力していることが分かります。特に、加齢黄斑変性や糖尿病性網膜症を対象としたRGX-314はすでにフェーズⅡの段階にあり、この薬も1回限りの治療で済むということで注目されています。

加齢黄斑変性の患者はアメリカ、ヨーロッパ、日本で200万人以上もいるので、この薬が開発された際のインパクトは大きいです。来年には臨床試験の結果が報告されるとのことなので、その結果も待ちたいところです。

NAVベクターを利用した新薬候補の臨床試験はいろんな製薬企業で進行中

出典:リジェネクスバイオ投資家向け資料

前の画像で示したパイプラインはあくまでリジェネクスバイオの中で臨床試験を進めているものになり、NAVベクターを利用している新薬候補は他にもまだまだあります(↑の画像参照)。こうした臨床試験によってNAVベクターの信頼性が上がれば上がるほど、今後の遺伝子治療で使われる可能性は高くなり、プラスのキャッシュフローを生み出す原動力になりますね。

売り上げは年ごとにバラつきがあるものの、今後改善される可能性はある

出典:Yahoo Finance

バイオベンチャーはどこも同じようなものなので、私個人としてはあまり重要視していません。新薬をつくっている会社は、新薬候補を別の企業に売ったり、薬が承認されなければお金が入ってこないビジネスモデルだからです。その点、自社開発品が承認されなくてもロイヤリティの収入が得られるリジェネクスバイオは恵まれている、というか戦略が功を奏していると思います。

ちなみに2020年第3四半期に売り上げが大幅に増加しているのはゾルゲンスマの売り上げ増加に伴うロイヤリティによるものです。今後承認される薬が増えれば増えるほどこのロイヤリティ収入は増えていきますし、売り上げが安定してくるのも時間の問題ではないかと思っています。

リジェネックスバイオ(Regenxbio)の将来性は?

はい、いかがだったでしょうか?NAVベクターの特許を使って手堅くロイヤリティ収入を得ていく一方で、自社開発の新薬を創って売り上げ増加を狙うというビジネスモデルは非常によくできていると思います。私個人としてはすでに株価が高騰してしまっているクリスパーセラピューティクスよりも随分投資妙味があると思っています。遺伝子治療の未来が来ることを信じられる方は買っても損しない銘柄ではないでしょうか?

ではでは、また次回の記事で!

*投資される場合は自己責任でお願いします*

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