ルビウスセラピューティクス(ティッカー:RUBY)

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ルビウスセラピューティクス(Rubius Therapeutics)について解説します!

① 臨床試験の結果を受け、株価は急上昇中

② 赤血球治療はいろんな疾患の治療に使える可能性がある

③ がんおよび自己免疫疾患分野にて臨床試験を実施、ただしまだ初期段階

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本記事の内容にはタルボットの主観が多数含まれており、内容の正確性は保証できません。ご自身でも調べられることをオススメします。

ルビウスセラピューティクス(Rubius Therapeutics)の株価は急騰中

どうもタルボットです。
久しぶりにバイオ関連の株を紹介したいと思います。今回紹介するのはルビウスセラピューティクスです。あまり聞き馴染みのない企業ではありますが、開発している治療法のコンセプトはなかなか面白いなと感じる部分もあったので取り上げることとしました。

出典:Google

そんなルビウスセラピューティクスの最近の株価ですが、臨床試験の結果が発表されたことで一気に跳ね上がっています。今回結果の報告された臨床試験はフェーズⅠと呼ばれている新薬がヒトに投与される一番最初の段階のものになります。

今回の臨床試験の結果は要約すると、
治療法の有効性が評価可能であったがん患者15人のうち、部分的にがんが治癒した人(PR)が2人、がんの進行が止まった人(SD)が6人であった。
となるかと思います(かなりざっくりではありますが)。

少し専門的な話になりますが、抗がん剤の新薬のフェーズⅠ試験には、「他に有効な治療法が存在しない」という条件が参加者についていることが多いです。つまり、現段階で承認されている治療法では治らなかった人達であるため、有効性を示すということはそもそもハードルが高いことを認識しておく必要があります。実際、部分的な治癒が見られた2人に関しては、最新の治療法である免疫チェックポイント阻害薬(抗PD-1抗体、抗PD-1抗体)で改善が見られなかった人達です。ルビウスセラピューティクスは今までの治療法で治せなかったがんを治療できる可能性を示したことが、市場に好感されたと私は解釈しました。
あくまで私の解釈なので、正確な情報はリンク先を確認してください

ルビウスセラピューティクス(Rubius Therapeutics)の治療法はいろんな疾患に有効な可能性がある

出典:ルビウスセラピューティクスHP

ルビウスセラピューティクスの治療法は以下のようなステップで進みます。このステップでⅠ人のドナーから100〜1000回分の治療用赤血球が作れるみたいですね。

① O型ドナーの血液から細胞を取り出します
② 細胞に治療薬(タンパク質)が作られるようにゲノム編集を実施する
③ 細胞を増やして、治療用赤血球を作る(前駆体を赤血球に分化させる)
④ 治療用赤血球を評価します(特性や用量を決定する)

ちょっと全部を理解するのは難しいかも知れませんが、さらに噛み砕くと、「健康な方から赤血球になる細胞を取り出し、ゲノム編集を行うことで治療薬になる赤血球を作り出し、それを患者さんに投与する」という治療法です。すみません、まだわかりにくいですね(笑)

いかに公式の動画も貼っておきますので、合わせて確認してもらえると理解が深まると思います。

Red Cell Therapeutics™ in Action

私がユニークだなと感じたのは普段、体内で酸素を運ぶ役割を果たしている赤血球を治療薬に変えてしまうというコンセプトです。この発想は無かったですね、面白いです。

出典:ルビウスセラピューティクスHP

また、この治療法が幅広い疾患に有効である可能性については、ゲノム編集を行うというのが大きく関わっています。赤血球が治療薬になるという話をしましたが、例えばがんを治療としようと思ったときには、がんを殺す細胞(NK細胞やT細胞)を赤血球を活性化することで治療を促します。このように、赤血球の表面や内部に作らせるタンパク質をゲノム編集で自由に設計できるので、非常に汎用性の高い治療法になっているというわけです。

ルビウスセラピューティクス(Rubius Therapeutics)のパイプライン

出典:ルビウスセラピューティクスHP

ルビウスセラピューティクスのパイプラインですが、現状一番進んでいるものでフェーズⅠです。つまり、承認されるとしてもまだまだ時間がかかるので、そのあたりは踏まえて投資を行う必要があります。

また、対象の疾患領域はがんと自己免疫疾患になっています。このあたりは競合する製薬企業も多いですが、その分マーケットがあるということですので、可能性は十分あると思います。がんに関しては赤血球を使う治療法なので血液系のがんは相性が良さそうな気がしますし、フェーズⅡ以降になれば具体的にどのようながんに有効かどうかわかってくると思いますので、そのあたりも注目ですね。

ルビウスセラピューティクス(Rubius Therapeutics)の将来性

さて、いかがだったでしょうか?私としては赤血球を治療薬に変えてしまうというのは新しいなと感じましたし、可能性も感じました。実際に治療薬になるとしてもまだまだ先にはなると思いますが、期待できると思います。

ではでは、また次回の記事で♪

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